基因療法試驗成功治療亨廷頓氏病 這一成果如何申請專利？
專利代理 發布時間：2025-09-25 10:58:19 瀏覽: 次
醫學家首次成功治療亨廷頓病，這種疾病會逐漸殺死腦細胞，并類似于癡呆癥、帕金森病和運動神經元病的結合。現在，醫學家們成功地將患者的病情進展減緩了75%。
這意味著，通常情況下一年后可以預期的回歸，在經過為期四年的長期治療后，給了患者數十年的“生活質量”。
這是一種神經系統遺傳病，主要影響35-50歲的人群，是由于IT-15基因的改變，該基因位于第4號染色體上，它會導致紋狀體（前腦的皮質結構）的萎縮，在晚期則會導致大腦皮層的萎縮。
如果你們的父親患有亨廷頓病，你們有50%的幾率繼承這個變異的基因并最終患病。導致這種疾病的突變會將正常的大腦所需蛋白質，亨廷頓蛋白，變成一種神經毒。
從出現最初癥狀開始 平均壽命約為15-20年。死亡通常不是由于亨廷頓病本身，而是由于其并發癥。
新的治療方法 是一種基因療法，治療的目標是通過一次性劑量持續降低這種有毒蛋白質的水平，在治療中使用了基因醫學的最新成果，將基因治療和基因沉默技術結合在一起。
一切始于一個危險的病毒，該病毒被修改成包含專門設計的DNA序列。它通過實時MRI掃描被引入大腦，該掃描引導微型導管到達大腦的兩個區域。整個神經外科手術持續12到18小時。
然后病毒將新的DNA片段傳遞到腦細胞內部，在那里它被激活。
這將神經元轉變為“制藥工廠”，從而避免它們的自我毀滅。
細胞生產一小段遺傳物質（稱為微RNA），用于捕獲和失活從細胞DNA發送的指令（稱為信息RNA），以構建突變的亨廷頓蛋白。這會導致大腦中突變亨廷頓蛋白水平降低。
該方法開辟了可能性，更早的治療可以防止亨廷頓病癥狀的出現。
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